marți

27 februarie, 2024

8 decembrie, 2022

Bolile rare și cele pediatrice sunt unele dintre cele mai complexe și dificil de adresat din punct de vedere științific. Bolile rare sunt afecțiuni grave, de obicei de origine genetică, majoritatea apărând în copilărie și ducând la o povară severă a bolii, 1 din 3 copii cu o boală rară murind înainte de a împlini 5 ani și mult mai mulți care trăiesc cu handicapuri debilitante.

Pentru a aborda acestă situație și pentru a se asigura că pacienții care suferă de afecțiuni rare au aceeași calitate a tratamentului ca oricare alt pacient din UE, în 2000 a fost introdusă o legislație specifică, care include definiții ale medicamentelor orfane ce adresează aceste boli rare, introduce un comitet specific responsabil, precum și stimulente pentru stimularea dezvoltării tratamentelor pentru bolile rare.

“Introducerea legislației de mai sus, împreună cu progresele științifice, au condus la un val de noi opțiuni de tratament pentru pacienții cu boli rare. De la adoptarea regulamentului privind medicamentele orfane în 2000, mai mult de 160 de medicamente orfane au fost aprobate de Agenția Europeană a Medicamentului până în 2018”, arată datele Asociației Române a Producătorilor Internaționali de Medicamente (ARPIM). Regulamentele privind medicamentele orfane și medicamentele pentru uz pediatric sunt povești de succes ale UE, care au îmbogățit expertiza specifică în domeniul pediatriei și au susținut generarea de tratamente pentru până la 6,3 milioane de pacienți cu afecțiuni rare.


În ciuda succesului considerabil de până acum, există încă o nevoie medicală ridicată, nesatisfăcută, în ce privește bolile rare: doar 5% dintre bolile rare sunt estimate a avea un tratament aprobat și rămâne mult de făcut, nu numai din cauza prevalenței scăzute, ci și din cauza faptului că multe boli rare sunt foarte complexe din perspectiva  cercetării științifice.

Revizuirea legislației la nivel European

În noiembrie 2020, Comisia Europeană a lansat public Strategia Europeană Farmaceutică, prin care își propune să traseze un cadru general la nivel european pentru asigurarea accesului la medicamente la prețuri accesibile pentru pacienți, sprijinirea competitivității, inovării și sustenabilității industriei farmaceutice a UE, dezvoltarea medicamentelor de înaltă calitate și îmbunătățirea mecanismelor de pregătire și reacție la criză. Implementarea strategiei se va întinde pe mandatul actual al Comisiei și vom vedea o propunere concretă de revizuire a legislației farmaceutice, cel mai probabil, la începutul anului 2023.

În perioada următoare dezbaterile la nivel european se vor axa și pe revizuirea legislației privind medicamentele de uz pediatric și pentru persoanele cu boli rare (medicamente orfane).

“Revizuirea legislației pentru medicamentele orfane și pentru cele de uz pediatric reprezintă o oportunitate critică de a derula mai multe cercetări în vederea dezvoltării de noi medicamente pentru copii și pentru persoanele care trăiesc cu boli rare. Protecțiile de drepturi intelectuale și stimulentele existente rămân esențiale pentru a susține cercetarea și dezvoltarea. Reducerea sau restrângerea acestora ar avea un impact negativ asupra inovației”, declară reprezentanții ARPIM.

Propuneri ale industriei de medicamente inovatoare


Pentru a aborda nevoile medicale nesatisfăcute cu care se confruntă copiii și pacienții cu boli rare, Federația Europeană a Asociațiilor şi Industriei Farmaceutice (EFPIA) din care face parte și ARPIM a elaborat propuneri care vizează atât provocările științifice, cât și cele economice/societale.

EFPIA propune un sistem de modulare a exclusivității în piața medicamentelor în care durata exclusivității acordate unui nou tratament poate fi mai mică sau mai mare, în funcție de impactul acestuia asupra nevoilor pacienților.

EFPIA propune să fie adăugată posibilitatea de a avea planuri investigaționale pediatrice care să se bazeze nu pe indicația adultului, ci pe o nevoie medicală pediatrică nesatisfăcută, pe care tratamentul o poate aborda în funcție de mecanismul său de acțiune.

EFPIA propune o abordare de tip „moonshot” de cercetare colaborativă și de investiții pentru a adresa provocările științifice care împiedică inovarea în bolile rare și în cele pediatrice, respectiv pentru a descătușa potențialul științei de a identifica noi soluții terapeutice.

***

Articol susținut de Asociația Română a Producătorilor Internaționali de Medicamente (ARPIM)

Articole recomandate:

citește și

lasă un comentariu

Faci un comentariu sau dai un răspuns?

Adresa ta de email nu va fi publicată. Câmpurile obligatorii sunt marcate cu *

toate comentariile

Faci un comentariu sau dai un răspuns?

Adresa ta de email nu va fi publicată. Câmpurile obligatorii sunt marcate cu *

articole categorie

Citește și:

*Notă:În România nu există corporații care sa-și unească forțele pentru

Lucrăm momentan la conferința viitoare.

Îți trimitem cele mai noi evenimente pe e-mail pe măsură ce apar: