miercuri

27 martie, 2024

13 iulie, 2017

Emily Whitehead, primul copil care a beneficiat de acest tratament, nu mai prezintă acum nicio urmă de cancer

Un grup consultativ de experți ai Administrației Alimentelor și Medicamentelor din Statele Unite (FDA) a recomandat, miercuri, în unanimitate, aprobarea primului tratament genic din lume. Este vorba despre modificarea genică a sistemului imunitar al pacienților cu leucemie limfoblastică acută.

Dacă FDA acceptă recomandarea, ceea ce probabil se va întâmpla, scrie The New York Times, tratamentul creat de compania Novartis va fi primul tratament genic introdus pe piață, după ce echipele de cercetători ale producătorilor de medicamente s-au chinut zeci de ani să lanseze astfel de produse.

Tratamentele similare celui pentru leucemie funcționează și pentru pacienții cu alte boli, de genul mielomului multiplu (Boala Kahler) sau tumori agresive ale creierului.

Pentru a utiliza această tehnică, se creează un tratament personalizat pentru fiecare pacient – celulele se recoltează într-un centru specializat, se îngheață și apoi sunt trimise fabricii Novartis, pentru procesarea modificării genetice, apoi se îngheață din nou și se retrimit centrului unde s-a făcut prelevarea.

Tratamentul este recomandat la copiii și adulții tineri care au manifestat rezistență la alte terapii împotriva leucemiei ori au înregistrat o recidivă.

O singură doză a permis remisiunea și uneori vindecarea cancerului la mai mulți pacienți la care toate celelalte tratamente eșuaseră.

Miercuri, la prezentarea făcută de experții FDA a fost adusă și o fetiță de 12 ani, Emily Whitehead, primul copil care a beneficiat de această terapie genică, în 2012, într-un spital din Pennsylvania.

Efectele secundare au fost severe — febră, scăderea tensiunii arteriale și congestie pulmonară — însă ea a învins leucemia și nu mai prezintă astăzi nici o urmă de cancer.


În cazul a aproape 90% din paciențiii pe care a fost testat tratatmentul, leucemia a dispărut în timpul primelor faze de tratament.

Datorită ratei de succes, FDA a atribuit acestei terapii genice statutul de „avans terapeutic”, în 2014, ceea ce a permis accelerarea procedurilor în vederea lansării sale pe piață.

Novartis a prezentat un studiu cuprinzând 63 de pacienți pe care tratamentul a fost experimentat între aprilie 2015 și august 2016. 52 dintre aceștia, adică 82,5%, a unitrat în remisie, iar 11 au murit.

Experții FDA au expus miercuri și îngrijorările privind tratamentul – efectele secundare puternice (pe care le-a dezvoltat și Emily Whitehead) și care pot pune în pericol viața pacienților, și temerea că peste mai mulți ani celule modificate genetic ar putea provoca alte cancere sau alte rpobleme.

“Este o lume nouă… Este încpeutul a ceva mare”, a declarat dr. Gwen Nichols, directorul medical al Societății pentru Leucemie, care a finanțat o parte din cercetările care au condus la acest tratament.

Toți pacienții care beneficiază de acest tratament vor fi incluși într-un registru special și monitorizați timp de 15 ani.


Articole recomandate:

citește și

lasă un comentariu

Faci un comentariu sau dai un răspuns?

Adresa ta de email nu va fi publicată. Câmpurile obligatorii sunt marcate cu *

toate comentariile

Faci un comentariu sau dai un răspuns?

Adresa ta de email nu va fi publicată. Câmpurile obligatorii sunt marcate cu *

articole categorie

Citește și:

”În ultima perioadă, auzim – îndeosebi din partea mediului de

Lucrăm momentan la conferința viitoare.

Îți trimitem cele mai noi evenimente pe e-mail pe măsură ce apar: